Mik a kezelés lehetőségei?

A daganat sebészi eltávolítása

A GIST kezelése napjainkig lényegében a daganat sebészi eltávolítására szorítkozott. Ez persze ma is a legfontosabb lépés. A műtét során eltávolítják magát a daganatot és a környező nyirokcsomókat. Amennyiben a GIST az un. alacsony rizikójú csoportba tartozik (a szövettani jellemzők alapján a kiújulás és az áttét képződés rizikója viszonylag csekély), akkor nincs szükség további kezelésre, csupán rendszeres kontroll vizsgálatokra rendelik vissza. Ha azonban a daganat terjedésének a veszélye fennáll, vagy esetleg már megjelentek az áttétek, akkor mindenképpen további kezelésre van szükség. Sok más rosszindulatú betegségnél a m?tét előtt vagy után alkalmazott kemoterápia vagy besugárzás segítségével próbálják megakadályozni a daganat kiújulását, terjedését. A GIST esetében azonban ezek hatástalannak bizonyultak.

Vannak esetek, amikor a betegség felfedezése pillanatában már annyira kiterjedt, hogy nincs lehetőség a daganat teljes eltávolítására, ilyenkor részleges (un. palliatív) műtétet végeznek. Előfordulhat az is, hogy a daganat már olyan sok áttétet adott, hogy a sebészi kezelésre első lépésben nincs is lehetőség.

Imatinib (imatinib mesylate, vizsgálati nevén STI 571)

Valószínűleg a jövőben ez a gyógyszer jelenti majd a rosszindulatú, áttétes és/vagy nem műthető GIST hatásos kezelésének kulcsát. Ellentétben a hagyományos kemoterápiás szerekkel az imatinib csak a daganatos sejteket támadja meg. Hatásának lényege a korábban említett KIT fehérje működésének gátlása, ezen keresztül a daganatsejtek osztódásának felfüggesztése. Minthogy ez a molekula csak a GIST sejtekben található meg az egészséges sejtek nem károsodnak, így a mellékhatások enyhék. További előnye a gyógyszernek, hogy szájon át szedhető, így a kezelés otthon is megoldható.

A közelmúltban lefolytatott klinikai vizsgálat során 147 nem műthető állapotú, vagy áttétes GIST-es beteg kapott imatinib kezelést. A betegek 80%-a jól reagált a kezelésre: 60%-uknál a daganat mérete és az áttétek száma csökkent, 20%-uknál a betegség előrehaladása megállt. Sokuknál a korábban elvetett sebészi kezelés lehetővé vált.

Milyen mellékhatások várhatók imatinib kezelés mellett?

Tekintettel a szelektív hatásmechanizmusra, a mellékhatások enyhék és kezelhetők. Az említett vizsgálat során egyetlen betegnél sem kellett felfüggeszteni a kezelést mellékhatások miatt. A leggyakrabban észlelt mellékhatások a következők voltak:

  • Ödéma, duzzanat a végtagokon vagy az arcon,
  • Hasmenés,
  • Hányinger, hányás (segíthet, ha a gyógyszert nem éhgyomorra veszi be),
  • Bőrkiütések,
  • Izomgörcs, hasi diszkomfort, fejfájás.

Milyen lehetőség adódik, ha az imatinib kezelés hatástalannak bizonyul, vagy a beteg mellékhatások miatt nem tolerálja a kezelést?

Ismert jelenség, hogy esetleg évekig tartó hatásosságot követően az imatinib terápia elveszti hatását, a daganat valami okból ismét növekedni kezd. A jelenségek oka nem teljesen tisztázott, de bizonyos, hogy kulcsszerepet játszik az, hogy milyen típusú genetikai mutációt hordoz egy adott beteg. Az ún. mutációs analízis vizsgálatnak a jövőben egyre nagyobb szerep juthat a betegség kezelésében. Ilyen esetben 2006 óta elfogadott a sunitinib terápia alkalmazása.

Milyen klinikai vizsgálatok vannak folyamatban a betegség kezelésében?

A kísérleti fázisban lévő szerek közül talán a legígéretesebb a nilotinib, amely egy újabb generációs tirozin-kináz gátló. A nilotinib alkalmazása krónikus mieloid leukémia (CML) kezelésében az imatinib hatástalansága esetén indokolt. GIST-ben klinikai vizsgálatok egész sora célozza a nilotinib első-, második-, illetve harmadik vonalban történő adásának értékelését. Ugyancsak a folyamatban lévő vizsgálatok adhatnak választ arra a kérdésre, hogy egy másik CML-ben már törzskönyvezett készítmény, a dasatinib alkalmazása előnyös-e GIST-ben.

Az említetteken kívül klinikai vizsgálatok tárgya a sorafenib, masitinib, regorafenib, cediranib, valamint az imatinib más szerekkel kombináltan történő alkalmazása hatásosságának vizsgálata is. Amennyiben egy szerrel kapcsolatban igazolódik az, hogy a jelenleg alkalmazott gyógyszereknél hatékonyabb, vagy azok hatástalansága esetén további előnyt jelent alkalmazása, a készítmény a következő években bekerülhet a mindennapi gyakorlatban alkalmazott szerek sorába.

Betegkövetés

A kezelés után is természetesen rendszeres kontroll vizsgálatokra fogják behívni. Amennyiben két ilyen alkalom között szokatlan vagy új tünetet észlel, haladéktalanul keresse fel kezelőorvosát.

Milyen kilátásai vannak a GIST-es betegnek?

A közelmúltban a GIST kezelése ugrásszerű fejlődésen ment keresztül: jelenleg a betegek kilátásai sokkal jobbak, mint az imatinib bevezetése előtt. Ezt a gyógyszert más daganatos betegségekben (egyes leukémiákban) is sikerrel alkalmazzák. Sajátos hatásmechanizmusa és kifejezett szelektivitása révén talán a daganatos betegségek kezelésének új korszakát jelentheti. Újszerűsége miatt a gyógyszer hatékonyságával kapcsolatban hosszú távú adatok azonban még nem állnak rendelkezésre.